基因编辑为治疗镰状细胞贫血带来希望

新华社华盛顿10月12日电(记者林小春)美国研究人员12日说，他们使用CRISpR－Cas9基因编辑技术，在体外成功修复镰状细胞贫血患者干细胞中的致病突变基因，为治疗这种血液疾病迈出关键一步。

这项研究发表在新一期美国《科学转化医学》杂志上。由美国加利福尼亚大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学研究人员组成的研究小组说，他们只是修复了患者的一部分干细胞，使其可以产生健康的血红蛋白，但相信这足以帮助镰状细胞贫血患者改善病情。

小鼠实验显示，这些编辑过的干细胞注入小鼠体内后可存活至少4个月，这说明该治疗方式具有可行性。